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生物城企讯丨中国首个B型血友病原创靶标基因疗法启动临床!
时间:2022-02-08     阅读次数:706次

虎年伊始,生物城企业

喜迎科研进展开门红

这款重磅基因疗法启动临床研究!



近日,国家科学技术部政务服务平台官网更新:中国人类遗传资源行政许可事项2022年第2批审批结果发布,其中“评价ZS801腺相关病毒载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究”(国科遗办审字〔2022〕CJ0195号)的AAV(腺相关病毒)基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。




该项目由生物城企业——四川至善唯新生物科技有限公司合作发起,即将在中国医学科学院血液病医院开展临床研究。这标志着中国首个B型血友病原创靶标基因疗法诞生于成都天府国际生物城,成都生物医药产业在基因治疗领域收获重要里程碑。


至善唯新生物

由四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室教授、蓉漂人才董飚博士领衔,致力于开发中国人能负担的AAV基因药物。公司创立于成都天府国际生物城,从零搭建了国际先进的基因、启动子、衣壳优化以及药物规模生产平台,具备了基因药物开发生产的全流程能力,同时生物城加速器内的1万平方米GMP生产车间也正在加速建设,预计2022年内正式投入运行。


至善唯新生物城项目效果图


董 飚

四川至善唯新生物科技有限公司董事长兼总经理,四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室教授,华西医院国家老年疾病临床医学研究中心研究员。rAAV基因药物开发国际专家,现任美国细胞和基因治疗学会两个专委会委员。


董飚博士


其研究的疾病包括遗传病如A型和B型血友病以及后天性疾病如帕金森症和老年痴呆等。主持和参加两项国家重大研发计划、三项国家自然科学基金面上项目和一项行业基金项目。


ZS801项目

将用于治疗B型血友病,与传统酶替代疗法相比,ZS801有望实现“一针治愈”;与竞品相比,ZS801使用了该公司联合国内知名医疗机构自主开发的原创药物靶标,药效比肩国外品种,且具备独立知识产权。



Town主了解到

按照公司产品管线规划

至善唯新生物后续还将推动

A型血友病、中枢神经系统、

代谢系统疾病等一批

“成都造”基因药物

陆续进入临床并尽快上市

未来造福广大患者服务社会