近日，成都先衍生物技术有限公司（以下简称“先衍生物”）递交的靶向血管紧张素原(AGT)小核酸新药LDR2402注射液临床试验申请（IND）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）受理。

来源：CDE官网

关于高血压

高血压是最常见的慢性病，在全球范围内，高血压的发病率约为31.1%，是心血管疾病（CVD）、终末期肾病（ESRD）以及全因死亡等重要的危险因素。近30年来，中低收入地区高血压的患病人数增加约90%，且发病年龄年轻化，与高血压相关的心血管疾病发病率和死亡率也在逐年增加。最新的流行病学调查显示，我国18岁及以上居民高血压患病率为27.9%，其中，绝大多数是轻、中度高血压（占90%），轻度高血压占60%以上。尽管临床上有多种降压药可供选择，但我国高血压的控制率仅为16.8%，即仍然有约80%的病人无法达到指导原则的目标血压治疗效果，存在巨大未满足的临床需求。高血压低控制率与用药依从性差、降压药物选择使用不当、用药复杂性、不良生活方式等多种因素有关。因此，开发一种疗效可靠且能显著改善患者用药依从性的长效降压药物，从而提高高血压控制率，减轻CVD的公共疾病负担具有迫切的临床价值。

关于LDR2402

LDR2402注射液是一种基于RNA干扰（RNAi）技术开发的用于治疗高血压的新型小核酸药物。血管紧张素原（AGT）是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的最上游前体，在肝脏中合成并且分泌，经过一系列的生物信号传导，引发血压升高。靶向AGT的siRNA与N -乙酰半乳糖胺（GalNAc）连接后特异性结合肝细胞膜表面的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）进入肝细胞内识别及降解AGT mRNA从而通过抑制AGT的合成降低血压。LDR2402在临床前动物实验中显示出了单次给药后药效平稳且持续超过半年的潜力，具有优秀的安全性。临床治疗中可能通过延长给药间隔（每季度或半年给药一次）提高患者依从性，并可能通过维持24小时血压减少血压变异性（BPV），给高血压患者带来心血管获益。因此，LDR2402有潜力打破传统高血压治疗模式，成为新一代高血压治疗方法。

关于先衍生物

成都先衍生物技术有限公司（Leaderna Therapeutics Ltd.）是一家由上市公司前高管与海外高层次引进人才共同创建的生物技术公司。公司于2022年正式成立，聚焦寡聚核酸相关核心技术创新与新药开发，组建了高水平研发团队。公司在代谢及心脑血管，免疫与慢性炎症等领域建立了小核酸新药管线，旨在开发具有潜在同类最佳（Best in class）或全球首创（First in class）的小核酸新药。